پزشکی جهان تغییر DNA در بدن و درمان بیماری

[Bina.a]

به نقل ازmedicalxpress، دانشمندان در یک اقدام جسورانه برای اولین بار تلاش کردند که یک ژن را درون بدن ویرایش و به طور دائم DNA فرد را تغییرداده و بیماری را درمان کنند.
این آزمایش دوشنبه در کالیفرنیا روی بران مادوکس 44 ساله انجام شد. از طریق IV، او میلیاردها نسخه از یک ژن اصلاح کننده و ابزار ژنتیکی برای برش DNA خود را در یک نقطه دقیق دریافت کرد.

مادوکس، که دارای بیماری متابولیک به نام سندروم هانتر است، گفته است: "این نوعی فروتنی است که برای اولین بار این آزمایش انجام شود." "من مایلم این خطر را بپذیرم و امیدوارم به من و دیگران کمک کند."
نشانه هایی از کارکرد آن ممکن است در یک ماه به دست آید؛ تست ها به طور مشخص در سه ماه نشان داده می شود.اگر موفق شود، می تواند زمینه ای نوین در ژن درمانی...

لطفا برای مشاهده کامل مطالب در انجمن ثبت نام کنید.

 

[Bina.a]

مشکل از سر تا پا

کمتر از 10،000 نفر در سراسر جهان این بیماری های متابولیکی را دارند، در حالی که بسیاری از آنها خیلی جوان هستند. کسانی که شرایط مادوکس را دارند، سندرم هانتر، فاقد یک ژن برای تولید آنزیمی که کربوهیدرات های خاصی را تجزیه می کند هستند. این ها در سلول ها ایجاد می شوند و باعث تخریب در سراسر بدن می شوند.

بیماران ممکن است سرماخوردگی و عفونت های فراوانی گوش داشته باشند، همچنین این بیماران درگیر مشکلاتی مانند ویژگی های شکل ظاهری، کاهش شنوایی، مشکلات قلبی، مشکلات تنفسی، مشکلات پوستی و چشم، نقص استخوان و مفصلی، مسائل روده و مشکلات مغزی و تفکر هستند.

دکتر چستر وایتلی، متخصص ژنتیک دانشگاه مینه سوتا که قصد دارد بیماران را در مطالعات ثبت نام کند، می گوید: "بسیاری از افراد درگیر...

لطفا برای مشاهده کامل مطالب در انجمن ثبت نام کنید.

 

[Bina.a]

چطور کار می کند

یک ابزار ویرایشگر ژنی به نامCRISPR ، توجه زیادی را به خود جلب کرده است، اما در این مطالعه از یک نام متفاوت مانند نوکلئاز های انگشت روی (فلز) استفاده شده است. آنها مانند قیچی مولکولی هستند که یک قطعه خاص DNA را می برند و برش می دهند.

درمان دارای سه بخش است: ژن جدید و دو پروتئین انگشتی روی، دستورالعمل های DNA برای هر بخش در یک ویروس قرار داده می شود که تغییر یافته است تا عفونت ایجاد نشود اما آنها را به سلول ها منتقل می کند. میلیاردها نسخه از این ها از طریق یک ورید وارد می شود.

آنها به کبد وارد می شوند، جایی که سلول ها از دستورالعمل ها برای ایجاد انگشتی روی و تهیه ژن اصلاحی استفاده می کنند. انگشتان، DNA را برش داده و ژن جدید را به آن متصل می کند. ژن جدید سپس سلول...

لطفا برای مشاهده کامل مطالب در انجمن ثبت نام کنید.

 

[Bina.a]

چه مشکلات احتمالا وجود دارد

مسائل مربوط به ایمنی برخی از درمانهای ژن را سریع تر تحت تأثیر قرار دادند. یک نگرانی این است که ویروس ممکن است حمله سیستم ایمنی را تحریک کند. در سال 1999، جسی گلسینگر، 18 ساله، در یک مطالعه ژنتیکی در این زمینه فوت کرد، اما مطالعات جدید از ویروس دیگری استفاده می کند که در آزمایش های مربوطه بسیار مطمئن تر است.

نگرانی دیگر این است که قرار دادن یک ژن جدید ممکن است اثرات پیش بینی نشده بر روی ژن های دیگر داشته باشد. این اتفاق سال ها پیش زمانی که محققان از ژن درمانی برای درمان بعضی از بیماری های سیستم ایمنی به نام "پسر حباب" استفاده کردند اتفاق افتاد. چندین بیمار بعد از آن دچار بیماری لوسمی شدند، زیرا ژن جدید در یک محل ناخواسته در DNA بومی وارد و یک ژن...

لطفا برای مشاهده کامل مطالب در انجمن ثبت نام کنید.

 

[Bina.a]

آماده سازی نمونه یک هفته قبل انجام شد

آمادگی درمان مادوکس یک هفته پیش اتفاق افتاد، اما یک سوء تفاهم کوچک مانع از آن شد.

مادوکس و نماینده اش به آریزونا بازگشتند اما دومین بار تقریبا سرموقع به اوکلند برنگشتند چون پرواز یکشنبه آنها لغو شد و هیچ کس دیگری تا دوشنبه بعد برای درمان در دسترس نبود.

وی روز دوشنبه تزریق سه ساعته داشت در این جا پزشکان، پرستاران و دیگران لباس های محافظتی از سر تا پا پوشیده بودند تا خطر ابتلای او به هر گونه عارضه و میکروب را کاهش دهند.

دکتر هارماتز، پزشک وی، شب را در بیمارستان گذراند تا اطمینان حاصل کند که بیمار می ماند.

مادوکس می گوید: "من عصبی و هیجان زده هستم، وی آماده است تا از بیمارستان مرخص شود ."من به زندگی امیدوارم، چیزی است که توان درمان من را...

لطفا برای مشاهده کامل مطالب در انجمن ثبت نام کنید.