پزشکی کارنامه ژن درمانی در سال 2016؛ رویکردی که پزشکی نوین را متحول خواهد ساخت

[آقای گودرزی]

این فناوری که از مدت ها قبل به عنوان روشی برای حذف بیماری ها از طریق اصلاح DNA مطرح شده، در سال جاری پیشرفت های زیادی را تجربه کرد و به یکی از انقلابی ترین و البته پرهزینه ترین روش های درمانی جهان تبدیل شد.

اما ژن درمانی چیست؟ طبق تعریف سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) هر فرایند درمانی که در آن یک ژن جایگزین به بدن فرد اضافه شده، یا یک ژن بیماری زا در بدن او غیرفعال شود، در زمره ژن درمانی جای می گیرد. برای این کار معمولاً از میلیاردها ناقل حاوی رشته های DNA اصلاح شده، برای انتقال دستورات جدید به سلول ها استفاده می گردد.

 

[آقای گودرزی]

این فرایند به نظر پیچیده می آید، و در واقعیت نیز همینطور است. ژن درمانی برای اولین بار در سال 1990 روی انسان آزمایش شد، اما اثرات جانبی وحشتناک آن باعث شد تا نظریه اصلاح ژن به آزمایشگاه های مخفیانه منتقل گردد، و البته تا به امروز نیز تمام مشکلات و عوارض آن رفع نشده است.

در سال جاری برای نخستین بار شاهد عرضه رسمی و تأیید شده داروی ژن درمانی موسوم به بودیم، که می تواند یکی از نقایص ارثی در DNA را درمان کند، اما مشکل اینجاست که این دارو به مبلغ سرسام آور 1 میلیون دلار به فروش می رسد، ضمن اینکه هنوز سؤالاتی در مورد نتایج و عوارض جانبی این ترکیب در بین جوامع علمی و پزشکی وجود دارد.

اما دانشمندان هیچگاه دست...

لطفا برای مشاهده کامل مطالب در انجمن ثبت نام کنید.

 

[آقای گودرزی]

اولین داروی کامل
رؤیای ژن درمانی این است که DNA معیوب را به گونه ای اصلاح کند تا فرد دیگر بیمار نباشد، و این کار با نوعی دارو انجام می شود. در سال 2016 دانشمندان ایتالیایی در مؤسسه «سن رافائل تلیتون» که در زمینه ژن درمانی فعالیت دارد، و از درمان 18 کودک مبتلا به بیماری نادر اما مرگبار نقص ایمنی موسوم به ADA-SCID سخن گفتند.

آنها مغز استخوان این کودکان را بیرون آورده، سپس ژنی را به آن افزودند که آنزیم ADA را در بدن آنها تولید کند، و نهایتاً دوباره مغز استخوان را به جای اولیه بازگرداندند. نحوه انجام این عملیات در تشریح شده است.

این...

لطفا برای مشاهده کامل مطالب در انجمن ثبت نام کنید.

 

[آقای گودرزی]

تضمین بازگشت پول
ژن درمانی چقدر هزینه دارد؟ این سؤال مدت هاست که ذهن اقتصاددانان حوزه سلامت و شرکت های سازنده را به خود مشغول کرده. اگر تولید کنندگان بخواهند از درمان بیماری های نادر بوسیله این داروهای خاص و پر هزینه منفعت کسب کنند، قیمت نهایی سر به فلک خواهد کشید.

قطعاً شرکت های بیمه یا نهادهای دولتی هیچ گاه زیر بار این هزینه سرسام آور برای عموم مردم نخواهند رفت، و به همین دلیل فعالان این حوزه مجبورند راهکارهای دیگری بیابند.

به عنوان مثال، Glaxo می گوید برای درمان با استفاده از Strimvelis مبلغ 665000 دلار دریافت خواهد کرد، اما خبر خوب اینکه برای اولین بار، این شرکت نتیجه ژن درمانی را تضمین می کند. به...

لطفا برای مشاهده کامل مطالب در انجمن ثبت نام کنید.

 

[آقای گودرزی]

گام بعدی: درمان هموفیلی
اگر ژن درمانی به حوزه بیماری های ارثی رایج تر قدم بگذارد، تأثیرات اقتصادی فوق العاده ای بر جای خواهد گذاشت. برای درک گوشه ای از پیامدهای اقتصادی و اجتماعی این روش، کافیست بیماری یعنی نقص در انعقاد خون را در نظر بگیرید.

این بیماری تقریباً از هر 5000 مَرد، یکی را مبتلا می سازد و هزینه درمان آن بی نهایت زیاد است. بیماران هموفیلی معمولاً از فاکتورهای جایگزین انعقاد خون استفاده می کنند که هر ساله بین 200 هزار الی یک میلیون دلار برایشان هزینه دارد. بنابراین هموفیلی به منبع درآمد بی پایان شرکت هایی همچون Bayer تبدیل شده، که سالانه بیش از 10 میلیارد دلار از این...

لطفا برای مشاهده کامل مطالب در انجمن ثبت نام کنید.

 

[آقای گودرزی]

بینایی مجدد
این موضوع را می توان یکی از جذاب ترین ایده های سال 2016 به شمار آورد. در ماه فوریه، پزشکانی در ایالت تگزاس با تزریق ژن جلبک های حساس به نور داخل چشم یک فرد نابینا، بیماری او را درمان کنند.

این آزمایش و برای نخستین بار، ژن کامل یک گونه زیستی دیگر در انسان به کار رفت. عملیات فوق اولین پژوهش در زمینه ، یعنی استفاده از نور و ژن درمانی برای کنترل سلول های عصبی محسوب می شود.

این شرکت اقدام به ساخت دارویی به نام RetroSense نمود که سریعاً از سوی کمپانی داروسازی Allergan خریداری شده و تحت انحصار قرار گرفت.
و برای نخستین بار، ژن کامل یک گونه زیستی دیگر در انسان به کار رفت. عملیات...

لطفا برای مشاهده کامل مطالب در انجمن ثبت نام کنید.

 

[آقای گودرزی]

ویرایش ژن
امروزه ژن درمانی صرفاً روی افزودن ژن ها تمرکز دارد، یعنی جایگزینی یک ژن معیوب در DNA بیمار با نمونه سالم. اما اگر لازم باشد یک ژن نابهنجار را حذف کرده یا آن را بازنویسی نماییم، چه کار باید کرد؟ برای انجام این کار، باید روش های ویرایش ژن را به کار گرفت.

دانشمندان در سال 2016 از پیشرفت های «» (CRISPR) حیرت زده شدند، روشی انقلابی که دستکاری و تغییر DNA در سلول های زنده را با هزینه ای ناچیز ممکن می سازد، و به احتمال زیاد نسل جدیدی از روش ها و ابداعات ژن درمانی را به همراه خواهد داشت.

این روش درمانی در سال 2016 برای درمان دیستروفی عضلانی و نجات جان جوانی به نام «بن دوپری» به کار گرفته شد

 

[آقای گودرزی]

تأییدیه ایالات متحده در سال 2017
با توجه به نتایج متعدد و امیدوار کننده ژن درمانی در سال 2016، می توان سال جاری را عرصه ارتباط بین ژن درمانگران و سازمان غذا و داروی آمریکا دانست. قطعاً تأیید داروها و روش های مورد استفاده در این رویکرد درمانی، برگ نوینی در صنعت زیست فناوری به شمار می رود.

از جمله مواردی که می توانند در سال جاری مجوز FDA را دریافت کنند، می توان به درمان نابینایی موروثی توسط شرکت اسپارک، داروی Strimvelis متعلق به Glaxo، و درمان سرطان توسط Novartis و Kite Pharma اشاره کرد